Riduzione dell'onere del trattamento
e miglioramento della capacità funzionale e della qualità di
vita nei bambini con emofilia A con o senza inibitori. Questi i
dati relativi alla somministrazione settimanale dell'anticorpo
bispecifico mimetico Mim8, descritti oggi nella presentazione
dei risultati intermedi dello studio di fase 3 Frontier3 sul
farmaco sperimentale durante il 18° Congresso dell'Associazione
europea per l'emofilia e i disordini correlati (Eahad) in corso
a Milano.
Lo studio, un programma di profilassi (trattamento regolare per
prevenire sanguinamenti prolungati e spontanei) in bambini con
emofilia A con e senza inibitori, è stato condotto su 70
partecipanti (di età compresa tra 1 e 11 anni) che nella prima
parte dello studio hanno ricevuto il farmaco per via
sottocutanea una volta alla settimana per le prime 26 settimane,
al termine delle quali hanno avuto la possibilità di passare
alla somministrazione una volta al mese. Il 45% dei partecipanti
ha scelto di passare a Mim8 una volta al mese, mentre il
restante 55% è rimasto alla dose di una volta alla settimana.
"La gestione dell'emofilia A nei bambini piccoli è un complesso
gioco di equilibri che consiste nel fornire cure continue,
ridurre al minimo il tempo trascorso fuori dalla scuola e
garantire il massimo del loro benessere fisico, emotivo e
sociale", ha dichiarato il professor Johnny Mahlangu,
ricercatore principale e direttore del Centro di cura per
l'Emofilia presso il Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital
dell'Università del Witwatersrand a Johannesburg, Sudafrica.
"I dati di Frontier3 rappresentano un altro passo avanti
nell'offerta di una nuova opzione terapeutica che vuole ridurre
l'onere del trattamento e migliorare la qualità della vita anche
dei più giovani", ha commentato Ludovic Helfgott, executive vice
president for Rare Disease di Novo Nordisk. "Mim8 è stato
progettato con l'obiettivo di offrire una gestione flessibile
del trattamento basata sullo stile di vita individuale. Il
nostro impegno verso le malattie emorragiche rare ci spinge a
studiare nuove soluzioni che riducano le limitazioni nella vita
dei bambini con emofilia e delle loro famiglie".
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