(di Paola Mariano)
Libera da 19 anni da un tumore
difficile da curare come il neuroblastoma, grazie alla terapia
Car-t che utilizza cellule immunitarie geneticamente modificate.
È la storia di una paziente che a 4 anni è stato colpito dal
tumore al sistema nervoso potenzialmente fatale e trattato con
la terapia da un team Usa. "Si tratta della remissione completa
più duratura in un paziente che ha ricevuto una terapia con
cellule Car-T", afferma sul magazine britannico New Scientist
Karin Straathof dell'University College di Londra.
Pubblicato su Nature Medicine, lo studio è stato coordinato
da Cliona Rooney e Helen Heslop del Center for Cell and Gene
Therapy presso il Baylor College of Medicine, e svolto tra Texas
Children's Hospital e Houston Methodist Hospital di Houston. Il
neuroblastoma è un tumore solido che si verifica quando le
cellule nervose in via di sviluppo nei bambini diventano
tumorali, in genere prima dei 5 anni.
"Questi risultati sono sorprendenti", afferma Rooney. La
paziente ha ricevuto il trattamento all'età di 4 anni, dopo
l'insuccesso di diversi cicli di chemioterapia e radioterapia.
All'epoca, l'équipe ha trattato anche altre 10 persone con la
stessa patologia. Uno di queste non ha mostrato segni di tumore
per quasi nove anni, prima di abbandonare lo studio, rendendo
impossibile il follow-up. Gli altri nove partecipanti sono
morti, per lo più entro pochi anni dal trattamento.
Non è chiaro perché alcune persone abbiano risposto meglio di
altre. "E' la domanda da un milione di dollari: non sappiamo
davvero perché", precisa Rooney. Una ragione, aggiunge, potrebbe
essere che i linfociti T di ogni individuo si comportano in modo
diverso a seconda della genetica, della precedente esposizione a
infezioni e di vari stili di vita.
La notizia arriva a pochi giorni da quella dei ricercatori
dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù che, sempre con cellule
ingegnerizzate Car-T derivate però da un donatore compatibile
(allogeniche), hanno trattato con successo piccoli pazienti con
forme di neuroblastoma che non rispondevano più ai trattamenti o
che hanno dato luogo a recidiva. La tecnica è stata testata con
buoni risultati su 5 piccoli pazienti in una sperimentazione i
cui dati sono stati recentemente pubblicati sempre sulla rivista
Nature Medicine.
Si tratta potenzialmente di una svolta clinica
importantissima, infatti finora le Car t avevano funzionato
soprattutto sui tumori del sangue, mentre tumori solidi come il
neuroblastoma in genere resistono fortemente all'attacco del
sistema immunitario, riducendo l'efficacia delle cellule T
modificate.
Al momento gli scienziati Usa stanno valutando nuovi modi per
ingegnerizzare le cellule in modo che possano essere utili a un
maggior numero di persone. "Dobbiamo migliorarle e renderle più
potenti, senza aumentare le tossicità", conclude Rooney.
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